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这就是为什么精密生物科学今天飞涨的原因

日期: 2019-12-20 08:55
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发布日期: 2019-12-20

  股价精密生物科技公司(NASDAQ:DTIL)今天上涨了19.5%,该公司将继续受益于发生在11月6日的基因编辑公司发布了其第一候选药物的临床初步数据其管道更新, PBCAR0191,证明其具有治疗白细胞癌(例如非霍奇金淋巴瘤(NHL))的潜力。

  低剂量组的三名患者中有两名达到了客观的肿瘤反应,而第三名则显示出抗肿瘤活性的迹象。这与公司在开发初期所希望的一样好。这也提醒投资者,CRISPR基因编辑并不是市面上唯一的游戏-Precision BioSciences的特定方法可能在工程免疫疗法中被证明是有价值的。

  截至美国东部时间下午1:40,该股收盘涨16.9%。该基因编辑的股票高达70%,自11月初。

  Precision BioSciences正在开发ARCUS基因编辑平台,该平台与更熟悉的CRISPR-Cas9工具相比具有多个潜在优势。切割酶较小,因此更容易传递遗传药物。这些酶不会在DNA中产生双链断裂,因此可以提高安全性。它也被证明在进行基因编辑方面更准确,更有效。而且它不受痛苦的专利纠纷和影响CRISPR工具的许可协议纠结网的困扰。

  除了这些优点之外,Precision BioSciences还明智地选择了最初专注于工程免疫疗法,而不是直接编辑患者体内的细胞。这使研究人员可以更好地控制所做的编辑,并可以提供更统一的产品。

  候选候选药物PBCAR0191将ARCUS基因编辑平台应用于嵌合抗原受体T细胞。这个想法是对CAR-T细胞进行改造以克服其最大的局限性:严格的患者匹配要求。通过编辑CAR-T细胞的表面,有可能制造出可以被任何患者使用的产品。可以将“现成的”方法与其他基因编辑方法结合起来,以使免疫疗法(已经是一种有希望的治疗范例)成为长期治疗白细胞癌的首选治疗方案。

  投资者不应该太被带走。Precision BioSciences仅报道了来自三名患者的有限数据。它计划在12月9日的美国血液学会(ASH)年会上提出正在进行的1/2期临床试验的其他结果,包括来自低剂量队列中相同的三名患者和队列中相同患者的结果。次高剂量。

  但这并不意味着当前的反弹是不可持续的。考虑到这家基因编辑公司的市值在11月初仅为3.25亿美元,因此股价的上涨可能只是投资者在意ARCUS平台潜力的信号。


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